Fiocruz recebe aval da Anvisa e inicia testes inéditos de terapia gênica para AME Tipo 1

A Fiocruz recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica de última geração voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 — a forma mais grave da doença. A aprovação, concedida em análise prioritária, marca um avanço histórico para a ciência brasileira e posiciona o país como referência na América Latina no campo das terapias avançadas.

Além de integrar o desenvolvimento clínico, Bio-Manguinhos/Fiocruz fechou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio). Pela primeira vez, o Brasil terá capacidade de produzir nacionalmente uma terapia gênica, etapa considerada estratégica para ampliar o acesso e reduzir dependências externas em tratamentos de alta complexidade.

O estudo faz parte da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que reúne ações para estruturar no país a capacidade científica, tecnológica, produtiva e assistencial necessária para que soluções inovadoras cheguem ao Sistema Único de Saúde (SUS). A iniciativa responde ao avanço global da medicina de precisão e ao potencial das terapias gênicas para tratar doenças raras e graves.

O Ministério da Saúde reforça que o investimento em pesquisas de ponta, como o GB221, integra uma política nacional voltada à inovação em saúde pública. A expectativa é que, com a consolidação da tecnologia no país, o Brasil avance tanto na produção quanto na regulação de terapias avançadas, garantindo mais autonomia e ampliando possibilidades de cuidado para pacientes com doenças raras.